2008年07月25日，德国拜耳医药保健公司宣布，公司生产的口服抗癌药多吉美（索拉非尼）已经获得国家食品药品监督管理局（SFDA）的批准，用于不能手术的晚期肝癌患者的治疗。这也是全球首个被批准用于晚期肝癌治疗的药物。
我在国家食品药品监督管理局的网站（http://www.sda.gov.cn/）上，查到了多吉美的批准文号（H20060296）、产品名称（甲苯磺酸索拉非尼片，Sorafenib Tosylate Tablets）和商品名（多吉美，Nexavar）。看来这个药确实获得了我国药监局的批准。
在最新一期的美国《新英格兰医学杂志》上，来自多个国家的研究人员发表报告说，他们在美国、欧洲和澳大利亚等国家和地区选取602名晚期肝癌患者进行了研究（即“索拉非尼类药物治疗肝细胞癌随机评价试验[SHARP]）。这些患者都未接受过系统治疗。研究结果发现，与服用安慰剂相比，服用多吉美使晚期肝癌或原发肝癌患者的总生存期延长了44％。
今年6月份，研究人员曾在第44届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上介绍说，他们在亚太地区选取晚期肝癌患者进行了研究，结果发现多吉美使这些患者的生存期延长了47.3％。
肝癌的治疗非常困难，治疗方案取决于疾病分期、残余肝功能和患者全身状况。大多数患者被确诊时已经是在中晚期，只有大约15%的肝癌患者适合手术切除，其他的几种标准治疗方案，如放疗、化疗、经皮瘤内无水酒精注射，只能限制肿瘤的发展，无法逆转病情。而当肝癌发展到晚期，患者将面临无药可医的局面。这种情况，直到多吉美问世之后，才得到了改变。
据了解，多吉美是一种治疗靶向药物，可同时作用于肿瘤细胞和肿瘤血管。2005年12月，多吉美首度在美国上市，用于治疗晚期肾癌。2006年，我国国家食品药品监督管理局批准多吉美用于晚期肾癌的治疗。但在多个国家的临床运用中，科学家开始发现其对晚期肝癌的疗效明显。使用多吉美的治疗组肝癌患者中位生存期为6.5个月，而安慰剂组（即不服用任何药物、不采用任何其他治疗方法）的中位生存期为4.2个月。
多吉美所取得的研究结果无疑将成为晚期肝癌一线治疗的新标准。也就是说，对于今后所有的临床研究，如果还有新药物需证明其疗效好坏，就必须与索拉非尼类药物作比较，比它好的，才可以证明有效。
由于多吉美每月的治疗费昂贵（25,000元/盒，可以服用15天，一个月服2盒），拜耳公司联合中国慈善总会已经在中国启动肝癌患者援助项目，在使用三个月证明有效的患者今后将获得免费治疗。
PS：2007年10月，欧洲药品管理局（EMEA）批准多吉美用于治疗晚期肝细胞癌患者，多吉美是国际第一个获得批准用于治疗晚期肝细胞癌系统治疗药物，而且是惟一一个可显著改善晚期肝细胞癌患者总体生存率的药物。2007年11月，美国食品药品管理局（FDA）也批准多吉美用于治疗无法手术切除的肝细胞癌患者。
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与ASCO大会上动辄几千人出席的新闻发布会相比，6月2日召开的在中国大陆、中国台湾和韩国进行的多吉美对晚期肝细胞癌患者作用的随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验结果发布会，多少显得冷清。
这并不是因为结果不尽如人意。在这项有226名晚期肝细胞癌患者参加的试验中，与安慰剂相比，多吉美可以将患者的总生存期延长47.3%，疾病进展时间延长74%。
“尽管亚太地区的试验中入组患者的病期更晚，患者健康状况更差，肝外肿瘤转移的发生率也更高，因而总体生存期较短，但治疗组与对照组相比，生存期延长和疾病进展延长的幅度还是与2007年公布的全球多中心的SHARP试验结果几乎完全一致。”参与此项研究的中山大学肿瘤中心管忠震教授指出。这就意味着，亚太地区的患者与欧美患者一样，可以从治疗中显著获益。
由于亚太地区的肝癌患者无论是发病原因和基因表达都与欧美患者有很大不同（前者主要由慢性乙肝病毒感染导致，后者多为丙肝、酒精性肝硬化和糖尿病发展而来；两者癌细胞中特定基因的表达有很大人种差异，可能影响分子靶向类药物的作用效果），这一点显得特别重要。
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